近期美国学者就大剂量环磷酰胺对难以控制的严重再障(saa)患者的治疗作用作了研究。他们选择了17例对常规免疫抑制剂治疗无效的再生障碍性贫血患者，选用大剂量环磷酰胺(50mg/kg/d，共4天)进行治疗。患者的平均年龄为31岁(6-58岁)，病程平均14个月(6-58个月)，其中8例患者达到危重再障的标准(中性粒细胞绝对计数0。

近期美国学者就大剂量环磷酰胺对难以控制的严重再障(saa)患者的治疗作用作了研究。他们选择了17例对常规免疫抑制剂治疗无效的再生障碍性贫血患者，选用大剂量环磷酰胺(50mg/kg/d，共4天)进行治疗。患者的平均年龄为31岁(6-58岁)，病程平均14个月(6-58个月)，其中8例患者达到危重再障的标准(中性粒细胞绝对计数<0.2×109/l)。平均随访了29个月后，10例患者存活(59％)。9例患者(53％)在大剂量环磷酰胺治疗后不再需药物治疗，4例达到完全缓解，5例部分缓解。1例对大剂量环磷酰胺治疗无反应者发生阵发性睡眠性血红蛋白尿，另一例无反应者出现脊髓发育不良综合症。在治疗有效的病例中，达到中性粒细胞绝对计数500的平均时间为54天(35-119天)，距最后一次输注血小板平均时间为99天(51-751天)，距最后一次输注红细胞平均时间为125天(63-796天)。据此得出结论：大剂量环磷酰胺对难以控制的saa有肯定的治疗作用。