研究认为，雄性激素能作用于肾和肾外组织，使其促红细胞生成素增多，加强促红细胞生成素对造血干细胞的作用，能激发处于休止期的多能干细胞)进入细胞增殖周期而产生红系定向干细胞；可促进红系定向干细胞)、单定向干细胞向成熟分化，间接作用于骨髓造血机能。同时，它也能直接刺激骨髓造血机能。临床上，雄性激素类药物对骨髓造血组织减少较轻、进展较慢的再障病例疗效较好，对儿童的疗效优于成人，而对骨髓造血组织严重减少者一般无效。

据说，雄性激素用于治疗再障已有40多年的历史。这类药物起效慢，至少连续用药3个月以上甚至6个月，才能判断疗效。国外报道，疗效为50%～70%。雄性激素还能治疗女性患者的月经过多。

雄性激素共同的副反应有雄性化作用，其中丙酸睾丸酮尤为突出，表现为痤疮，毛发增多，男性性欲增强，女性声音低哑、阴蒂肥大、乳房缩小、停经，容易出现肝功能损害，但停药后亦容易恢复，应用过程中注意复查肝功能。有时有水肿、腓肠肌痉挛及失眠，儿童易有阴茎勃起，骨骼成熟加速，所以必须与肾上腺皮质激素并用。常用的有如下几种。