但在解读该研究结果时应注意,尽管CTX组较安慰剂组FVC改善明显,但这种改善并非十分突出,对肺一氧化碳弥散量 (DLCO)改善方面,CTX治疗组与安慰剂组相比并没有显着差别,而DLCO相比FVC可能是观察肺间质病变进展的更好指标。
此外该研究还表明,CTX治疗组皮肤病变及呼吸系统症状的改善(根据呼吸困难指数评判)均较安慰剂组明显。有意思的是,在治疗1年时,安慰剂组严重肺纤维化患者FVC下降明显,而在CTX治疗组肺纤维化对FVC的影响不明显(P=0.009),提示在硬皮病中已有肺纤维化说明存在相对早期活动性肺泡炎,如不治疗,病情容易进展。这是迄今为止,关于结缔组织病肺间质病变治疗随机双盲对照研究的第1次阳性报告。
结果显示,治疗1年时,CTX组与安慰剂组相比,平均FVC变化值相差2.53%,支持CTX治疗肺间质病变有效(P<0.03),而且在第24月个时这种差别依然存在。
在本届ACR会议上,Tashkin等报告他们联合美国13家临床中心进行的随机双盲安慰剂对照临床研究,观察口服环磷酰胺(CTX)(≤2 mg/kg/d)对硬皮病肺间质病变的疗效。研究共纳入158例患者,治疗1年,治疗结束后随访1年。共有145例完成至少6个月的治疗,纳入结果分析。初始研究终点为治疗1年时用力肺活量(FVC)。
肺间质病变是影响多种结缔组织病预后的重要严重并发症,是结缔组织病患者死亡的主要原因之一,也是目前世界范围内专家最难诊治的忧虑或恐惧焦点。
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